70万“天价药”降到3.3万！救命药在唐山打出第一针

　　3月15日，来自唐山市丰南区小集镇的9岁罕见病患儿希希（化名）在唐山市妇幼保健院顺利地完成了“诺西那生钠”鞘内注射，用以治疗脊髓性肌萎缩症，这是“天价药”经过“灵魂砍价”降价后在唐山打出的第一针，这一刻重燃起很多患儿及家庭的希望。

　　希希的妈妈告诉记者，在孩子一周半的时候，发现他走路和正常的孩子不一样，然后带他去北京的医院进行检查，被确诊为脊髓性肌萎缩症。如果使用靶向药“诺西那生钠”注射液治疗，一针的费用就高达70万，而且全部要自费。

　　“当时感觉天都塌了，孩子的一辈子都毁了。”希希妈妈说，在那几年，孩子的身体状况一天比一天差，跑跑跳跳都成为一种奢望。“我们做父母的心里挺焦急，但我们一个普普通通的家庭，面对天价的药费，根本没有能力去治疗，内心很绝望。”

　　据了解，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种基因缺陷导致的神经系统罕见病。儿童期发病的患者主要分三型：严重型自生后就有症状，只能躺卧，平均寿命仅2岁。轻型患者在学龄前期能跑跳，但到学龄期逐渐出现运动能力的丧失，需要轮椅，无特效治疗情况下会出现吞咽、呼吸功能丧失，严重影响生存质量及预期寿命。

　　诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，给SMA患者带来了希望。 “每一个小群体都不应该被放弃！”2021年12月3日，经过“灵魂砍价”后，这种罕见病特效药终于从每针近70万元降至3.3万，进入新版医保药品目录，再通过医保报销、补充商业险、医疗救助等方式，实际上每针患儿家庭自费估计在一万多元，这样大大减轻了患儿家庭的经济负担。

　　在获知有患者需要治疗后，唐山市妇幼保健院各级领导高度重视并大力支持。医务科通过绿色通道快速通过了项目评审，药剂科快速临时采购药品，为患者方便，设在新院区的康复科紧急组织在老院区进行运动功能评估，一切准备就绪。3月15日，在神经内一科主任李树华的带领下，顺利为小患者完成了诺西那生钠鞘内注射治疗。

　　“诺西那生钠首次注射后还将分别在第14天、第28天和第63天给予3次负荷剂量，此后每4个月给予1次维持剂量，最后根据患儿临床表现和治疗效果等进行个体化评估。在没有进入医保前，多数家庭都负担不起，而现在纳入医保后，无疑是脊髓性肌萎缩症患者的福音。”李树华说，诺西那生钠鞘内注射治疗SMA在唐山市妇幼保健院顺利开展，意味着唐山地区更多的SMA患儿能够在家门口开展该药物的治疗，从而减少了患儿及家长异地就医的奔波之苦。

　　来源：燕都融媒体